30 novembre 2017

La prise en charge des maladies rares au niveau européen

Par L'équipe de l'école

Lorsqu’une nouvelle maladie est découverte et les patients nombreux, les recherches scientifiques et thérapeutiques sont nombreuses. À l’inverse, les maladies dites rares bénéficient de moins de recherches. Qu’est-ce qu’une maladie rare ? Quelle est sa prise charge au niveau national et européen ?

 

 

Les maladies rares

 

L’Union européenne (UE) définit une maladie rare comme « toute maladie touchant moins de 5 personnes sur 10 000 ». Elles concerneraient 6 à 8 % de la population mondiale (soit 27 à 36 millions de personnes). Selon la Commission européenne, 29 millions de personnes de l’UE seraient touchées et, selon le premier plan national relatif aux maladies rares, 3 millions de Français. À ce jour, il existe près de 8 000 maladies rares identifiées et ce nombre – avec le développement des recherches et des connaissances scientifiques – ne cesse d’augmenter. On estime que « cinq nouvelles pathologies sont décrites chaque semaine dans le monde ». La plupart d’entre elles ont une origine génétique, mais les causes peuvent également être infectieuses, auto-immunes – induites à son propre système immunitaire – ou cancéreuses.

 

Quelle prise en charge ?

 

Outre le fait d’être rares, ces maladies sont le plus souvent « sévères, chroniques, d’évolution progressive et affectent considérablement la qualité de vie des malades. Elles entraînent un déficit moteur, sensoriel ou intellectuel dans 50 % des cas et une perte totale d’autonomie dans 9 % des cas ».

Même s’ils sont peu nombreux, les patients et les aidants doivent être pris en charge dès la détection des symptômes et ce pour, a minima, améliorer leur survie, voire leur qualité de vie – dépistage, aides sociales, aides financières… Sur le plan thérapeutique, les recherches se développent de plus en plus, mais les industries pharmaceutiques ont peu d’intérêts à développer et commercialiser des médicaments destinés à un nombre restreint de patients ; ces médicaments sont dits « orphelins ».

 

La prise de conscience française

 

La France a été le premier pays européen à avoir élaboré une politique en faveur des maladies rares avec, entre autres, la mise en œuvre de deux plans nationaux permettant la labellisation de 131 centres de référence, l’identification de 501 centres de compétences structurant l’offre de prise en charge sur le territoire, la mise en place de filières de santé maladies rares ou encore le développement de la recherche, ainsi que le partage des coopérations au niveau européen ou international.

Une cause portée à l’échelle européenne

 

Sous l’impulsion de la France, l’Europe s’est engagée en faveur de la prise en charge des maladies rares. Outre les mesures de coopération, elle souhaite améliorer leur reconnaissance, soutenir les plans nationaux, créer des réseaux de référence européens ou encore mettre en place une plateforme européenne pour l’enregistrement de ces maladies.

 

La conclusion

 

Les maladies rares représentent, par leurs conséquences, un défi de santé publique que, en l’absence de réponse de l’industrie pharmaceutique, les pouvoirs publics se doivent de prendre en charge.

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